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首个3期DMD基因治疗项目完成首位患者给药
尼曼匹克病治疗新进展
浦东企业为“不罕见的罕见病”开出“中国处方”
广东省人大代表张翠梅：建立广东罕见病专项医疗保障制度
19岁的写诗女孩获评“浙江骄傲”用右手拇指在手机上完成创作 为毛不易写歌词《故乡游》
北京协和医院：为4岁罕见病宝宝送上“特殊生日礼”
21岁女青年住进杭州一家儿童医院，原因……
“西湖益联保”投保人总计突破100万
治疗肝豆状核变性，AAV9基因疗法UX701新药临床试验申请在美获批
四款创新药拟纳入突破性治疗品种，来自武田、和铂医药、赛诺菲/阿斯利康
磷酸吡哆醇(胺)氧化酶缺乏症相关癫痫最新进展
黏多糖贮积症基因疗法临床最新进展黏多糖贮积症基因疗法临床最新进展
小胖威利综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
武田中国与镁信健康达成战略合作
17名广东政协委员助推罕见病医疗保障水平提升
GM1神经节苷脂贮积症基因疗法英国临床试验获批
复发性或难治性套细胞淋巴瘤研究新进展
杭州“西湖益联保”推出热点问题官方解答 戳进来看
真性红细胞增多症药物5年长期结果公布
2021年第一届“华西国际罕见病论坛”
诊断难、治疗难、负担重 罕见病迎来靶向治疗新进展
海口市人民医院逯军医生：“博弈”罕见病
南通4龄童高血压 原是罕见心脏病“捣鬼” 无锡明慈医院小切口手术2小时成功矫治
EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
“爱心厦门”在全国率先开展重特大罕见病患者救助工作
胎儿肚子里藏着另一个胎儿，发病率五十万分之一，该终止还是继续妊娠？
岁月很“短” 陪伴很“长” 一家人为他点亮罕见人生
治疗系统性硬化症，局部用内皮素受体拮抗剂TMB-003获美国FDA孤儿药资格
家里有没有闲置的自行车 帮帮这些特殊患儿的家长
治疗两种罕见代谢疾病，Ultragenyx公司两款基因疗法在1/2期临床研究中获长期阳性数据
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