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科学家们在研究中防止神经变性相关蛋白质聚集
Nature长文：PGD的中国沉浮记
高价“孤儿药”：庞贝病患者的生死困境
基因测序解开罕见病谜题？
BrainStorm获1600万美元以支持NurOwn®治疗ALS的研究
靶向治疗提高黑色素瘤患者客观缓解率近7倍
NeuroVia公司募集1400万美元为罕见致命性代谢疾病测试药物
Nature：成功在体内再生成年哺乳动物的视网膜细胞
为什么说先天性巨结肠是遗传病？（一） --你的罕见，可能“无与伦比”
ALS：病因和未来药物如何逆转病情的新线索
Sarepta Therapeutics公司为罕见病开发药物
新发现的罕见病有助于理解肠内稳态的复杂性
下一代测序技术促进罕见遗传病的诊治和咨询
罕见病大诱惑：DMD新药销售近亿势难挡
阿里健康倡议筹建全球找药联盟：让天下没有难找的药
MS中“社交暗示”解读障碍或与大脑改变有关
五分之一的健康成人可能携带疾病相关基因突变
罗氏公司emicizumab降低A型血友病出血率87%
依维莫司治疗结节性硬化症的长期持续效果
多发性硬化症药物市场浅析
2017上半年与我们密切相关的“孤儿药”研发及审批动态
赛诺菲口服戈谢病治疗药物Cerdelga获英国NICE批准
罕见病突围 夏尔跨国演绎创新进阶谋略
这个药物标价6.5万美元/年，“我是如何获得帮助的？”
抗疟药物降低ALS相关生物标志物水平
加拿大卫生部批准赛诺菲健赞公司Cerdelga治疗1型戈谢病
亨廷顿病潜在生物标志物研究获得重要突破，有望推出新型血液检测方法
英国颁布首个“线粒体置换”许可证以孕育健康婴儿
多种罕见病新生儿遗传病筛查黑科技盘点
罕见病药物开发中利益相关者研究的重要性
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