资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
SLC6A1癫痫基因疗法获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认定
ALS药物获EMA孤儿药资格认定
MSK斯隆儿童医院新药获FDA批准，用于高危神经母细胞瘤
四款创新药拟纳入突破性治疗品种，来自武田、和铂医药、赛诺菲/阿斯利康
治疗系统性硬化症，局部用内皮素受体拮抗剂TMB-003获美国FDA孤儿药资格
突破性罕见病药今日在中国获批 治疗X连锁低磷血症
FDA授予治疗结节病的XTMAB-16孤儿药资格认定
甲基丙二酸血症和丙酸血症药物获FDA孤儿药资格认定
不依靠病毒载体，Amryt公司罕见皮肤病基因疗法AP103获美国FDA孤儿药资格
3款新药拟纳入优先审评，来自恒瑞医药、康宁杰瑞/思路迪医药、苏庇医药
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！辉瑞每周一次长效药物somatrogon在美国进入审查！
临床急需境外新药！布罗舒单抗在华上市申请进入「在审批」
治疗平滑肌肉瘤和扩散型内因性脑桥神经胶质瘤药物获FDA孤儿药资格认定
临床急需境外新药！布罗舒单抗在华上市申请进入「在审批」
IND申请通过！FDA批准通过了Passage Bio基因治疗药物PBGM01的IND申请
GM2神经节苷脂贮积症治疗新进展
FDA批准首款每日一次口服预防遗传性血管性水肿发作药物
多发性硬化症新药！渤健Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)肌内注射方案欧盟获批!
镰刀型细胞贫血症基因疗法最新数据公布
EMA授予FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症孤儿药资格认定
急性髓系白血病新药获FDA孤儿药资格认定
EXE-346活体生物疗法获FDA孤儿药资格认证
美国FDA授予诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan突破性药物资格!
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
EC授予法布雷病基因疗法孤儿药资格认定
多发性骨髓瘤疗法获FDA孤儿药资格认定
治疗GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01的临床试验申请在英国获批
天冬氨酰基葡萄糖胺尿症基因疗法获EMA孤儿药资格认定
同型半胱氨酸尿药物获FDA儿科罕见病资格认定
真性红细胞增多症药物获FDA快速通道资格认定
<
...
7
8
9
10
11
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
