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ALS的2a期临床试验招募到首位患者
脆性X综合征的临床2期研究积极结果公布
发作性睡病药物扩大适应症，用于治疗成人患者的猝倒
Leigh综合征研究新进展
嗜酸细胞性食管炎研究新进展
镰刀型细胞贫血症获EMA孤儿药资格认定
尼曼匹克病C型的3期临床试验开始招募
血友病基因疗法的三期研究完成首位患者给药
基因疗法治疗Rett综合征新进展
进行性核上性麻痹临床试验招募到首批患者
局灶节段性肾小球硬化症研究最新进展
全身性肥大细胞增多症临床试验最新阳性结果
原发性血小板增多症2b期研究完成首位患者给药
近期多发性硬化症研究领域新进展！
遗传性软脑膜转甲状腺素淀粉样变性的新临床研究发现
长期预防和减少遗传性血管水肿发作，武田单抗Takhzyro临床3期扩展研究结果积极
黏多糖贮积症2型基因疗法扩大临床开发项目
全球首个血友病基因疗法！Roctavian美欧监管均遇阻碍：单次输注3年后年出血率减少96%！
杜氏肌营养不良症基因疗法研究新进展
X-连锁肾上腺脑白质营养不良一期临床试验启动
轻链淀粉样变性研究新进展
伴基底节及小脑萎缩的髓鞘发育不良基因疗法开发
基因疗法治疗LHON上市许可申请向欧盟提交
Zeposia治疗中重度溃疡性结肠炎患者的3期试验最新数据
青少年黄斑变性病治疗新进展
苯丙酮尿症基因疗法获FDA快速通道资格认定
ARO-AAT治疗α-1型肝病的Ⅱ期临床试验最新结果
治疗遗传性痉挛性截瘫新项目启动
硬皮病基因疗法的1/2期临床试验完成首位患者给药
高氨血症1期研究最新进展
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