2020年3月11日，湖南省医疗保障局发出《关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知》，通知指出4月1日起，治疗戈谢病和庞贝病的药物均纳入湖南省医保特药管理，至此，湖南省新增31种药物纳入特药管理范围。4月24日上午，湖南省8个戈谢病孩子在南华大学附属长沙中心医院接受了药品纳入医保后的第一针注射。

在现场，罕见病患儿家属表示，把戈谢病纳入医保，是戈谢病家庭期盼已久的事情。他们也再次感谢湖南省医疗保障局，以及湖南省遗传学会罕见病专业委员会的领导。

据了解，戈谢病是一种常染色体隐性遗传的罕见病，导致患者血液、器官、骨骼受累，并发生进行性恶化，儿科、血液科多见。在所有罕见病中，只有5%有治疗方法，仅1%有对症治疗的特效药，每年几十甚至上百万元人民币的天价药费是绝大多数病友家庭无力承担的。

湖南省医疗保障局副局长孙兆泉局长在现场表示：省医保局明确，治疗戈谢病和庞贝病的药物可在定点医疗机构和药店报销，比例将达到70%，这一举措减小了患者家庭的经济负担。同时省医保局还联系到省内慈善组织对患者家庭进行援助，进一步降低患者家庭个人支付部分的成本。下一步，省医保局将结合罕见病患者用药需求、医保筹资能力等因素，借鉴外省经验，优化湖南模式，建立完善罕见病用药保障机制，根据我省实际情况及基金保障水平，逐步解决罕见病患者的用药保障问题，让更多的罕见病患者用得上药、用得起药，让患者和家庭真切享受到医保改革的红利。

湖南省妇联副主席方琼认为，将治疗戈谢病和庞贝病的药物均纳入湖南省医保特药管理，是罕见病患者期盼的一件好事，标志着我省对戈谢病患者的关爱有了实际、具体的保障，与浙江、云南、宁夏等少数省（自治区）一道实现了陆续将罕见病纳入医保救助笼子，充分体现了成员关爱全覆盖的社会主义社会大家庭温暖。

南华大学附属长沙中心医院院长、湖南省遗传学会罕见病专业委员会主任委员冯永表示：作为医疗从业人员，我们一直非常关心罕见病患者这一群体，而湖南省遗传学会罕见病专业委员会成立的初衷，就是为了更好的收集和研究省内这一群体的相关信息，下一步，罕见病专业委员会也会继续配合省医保局，做好后续保障工作，保证患者能够正确、安全、规范用药。

在南华大学附属长沙中心医院病房里，湖南省医保局还为孩子们送上了童书《陪小树长大》系列绘本以及手绘小树，希望孩子们都可以像小树一样成长为参天大树。