5月5日是世界肺动脉高压日。“蓝嘴唇”就是人们对肺动脉高压患者更通俗的称呼：因为长期缺氧，他们的嘴唇经常变成蓝紫色，就像秋天熟透的葡萄。尤其到了冬天，冷空气的吸入会带来胸口撕裂般的疼痛，喘不上气，寸步难行。

这种病又被喻为“心血管癌症”，患病率万分之一，目前尚无法治愈，仅能靠基础治疗，大部分患者活不过3年。

去年，一段8岁女孩小雅去药店买“伟哥”的视频在网络走红。视频中，小女孩的妈妈含泪说出真相，这个名叫小雅的孩子患上了“肺动脉高压”，从3岁开始就靠这药续命，而且每天都吃。

幸运的是，随后小雅也得到了钟南山院士的会诊。广州日报全媒体记者也获悉，今年4月1日起，包括波生坦在内4种肺动脉高压药适用药进入医保，让更多像小雅一样的肺动脉高压患者，看到了活下去的希望。

小雅

为了让她活下去，家里举债近6年

买“伟哥”的8岁女孩小雅家在河南许昌。

“我跪着和医生说，我愿意用我的肺换给她，但是她年纪太小，我的肺她装不上，还会有排异。小雅妈妈想过“以命换命”，但无奈只能打消念头。

按照医生建议，小雅的情况需要终生治疗，且要联合用药，既要预防血管收缩，还要扩张血管。

这是一笔沉重的医疗费用负担，以治疗肺动脉高压的药物“波生坦”为例，需要2万多一盒，患者一个月就需一盒。一些新上市的药物则更加昂贵，有的一盒近3万元。

尽管选择用更便宜的“西地那非”（伟哥）来替代，夫妻两人也同时打四份工拼尽全力挣钱，但还是无力承担高昂的药费，几年间，他们为小雅花费超过50万，欠外债7万多元，走投无路之时甚至借过网络贷。

中国目前没有肺动脉高压准确的流行病学数据，但保守估计患者有500万至800万，其中接受治疗者只有一两万人。同时，肺动脉高压的联合用药，每个月费用在6000-36000之间。用药问题，成了横亘在“蓝嘴唇”群体及其家庭面前的一座大山。

小雅的事迹，也得到了医学界的关注。去年12月5日，中国工程院院士、国家呼吸疾病临床医学研究中心主任钟南山教授带领院士团队，在广州为小雅进行了会诊。

钟南山关注肺动脉高压近十年，他说，专家团队会诊后建议，小雅继续用药物控制病情，若以后病情恶化，再考虑做肺移植。同时，钟南山表示，患者群体普遍吃不起药，建议“伟哥”类药品进入医保。

资料图：小雅把自画像高兴地送给上门慰问关心她的客人

特发性肺动脉高压纳入罕见病目录

据悉，肺动脉高压是一种心血管系统中的恶性疾病，如果得不到有效治疗，它进展快、致死率高、预后差。中国对肺动脉高压研究起步较晚。在十余年前尚没有任何专门治疗肺动脉高压的药物，病人只能苦苦捱守。

经过科学家、临床医生不断地研究。近十余年的发展，肺动脉高压的治疗药物、技术，取得了迅速的发展。目前能够有药物有效控制、缓解病情，通过规范治疗、随诊，病人能够长期带病生存，甚至可以正常工作、学习。

由于治疗成本高，大多数患者无法长期承担昂贵治疗费用，被迫中止治疗，导致病情恶化，甚至死亡。

经过患者群体、医生 、对PAH群体关注的各界爱心人士的不断呼吁，在党和政府的关怀下，治疗肺动脉高压的四种临床必需、疗效确切的靶向药物，2019年纳入了国家基本医保目录；另外治疗肺动脉高压的两种国产仿制药，在今年年初，进入了带量采购范围 。特发性肺动脉高压，也在2018年纳入了罕见病目录。这些在国家医疗政策方面，给予了肺动脉高压患者的生存提供了保障。

今年3月24日，得到充分药物治疗后，小雅不再需要搀扶或坐小拖车，已能够自行活动。在家门口和前来探访的腾讯公益工作人员一起玩起了病友送的平衡车……

3月17日，河南省医保局下发了通知，将2019年国家谈判药品的27种药品暂定为该省门诊特定药品，其中就包含波生坦等4种治疗肺动脉高压的药品。

这一份盼望多年的红头文件在微信病友群炸开了，有的病友家属甚至在群里放起虚拟烟花。“这样一来我们就能以更便宜的价格买到续命药了！这几年来的艰辛，在我接到文件的那一刻，都不存在了。”

这也意味着，小雅甚至不用住院，在门诊就能享受到部分药费医保报销，每个月至少可省下1000元，其他类似的患者家庭也能够以相对低廉的价格买到续命药，减轻用药的经济压力。

新医保目录的出台，让全国肺动脉高压患者，看到了生存下去的希望。病友也在这个过程中相互交流，借鉴成功地区的经验。肺动脉高压病友联盟（PAHChina）是由蔻德罕见病中心(CORD)联合肺动脉高压患者于2020年5月1日共同发起，并得到权威专家、医药产业及社会各界爱心人士的支持而成立。该联盟据介绍，其是一家专注于全国肺动脉高压群体的公益慈善机构，我们致力于增进全国肺动脉高压群体、临床医生、科研机构、医药产业和政府部门等各相关方的交流与合作，提供患者家庭关爱服务，加强社会公众对肺动脉高压的了解，提高药物治疗的可及性，推动全国及地方相关政策出台和落实，最终实现患者生活质量的全面提升。

治疗肺动脉高压的医学中心大多集中在大城市

而当前最大的挑战，还是经济负担。确诊肺动脉高压PAH就意味着，基本失去了正常的劳动和工作能力，再加上长期的巨大医疗成本，普通患者家庭难以长期承受。

虽然国家出台了新医保目录，由于各种原因，到目前为止，仅在部分地区，患者能够享受到报销。在全国大部分地区，病人目前尚还不能从国家新医保政策中获益。

根据《指南》，肺动脉高压患者的药物治疗，初始联合用药的预后，远远要优于序贯联合治疗。就目前情况来看，联合用药的经济负担，是直接受限的原因。规范用药，按时随访复查，是保持病情稳定的根本。

除了经济原因之外，目前的医疗资源分布不均，也是造成不能规范随访的重要因素。治疗肺动脉高压专业的医学中心，大多集中在大城市。基层医疗机构对肺动脉认识和诊治技术还远远不够。