罕见病种类繁多,发病率低,仍有许多罕见病面临着知晓率低、诊断率低等情况。神经营养性角膜炎就是其中一种。 神经营养性角膜炎(neurotrophic keratitis,NK),是一种因三叉神经支配的角膜神经功能受损而引起的罕见眼病,特点是角膜感觉降低或缺失,导致上皮脱落、长久不愈,最终导致基质溃疡、溶解和穿孔,最严重者甚至可以致视力完全丧失。由于缺乏有效针对病因即角膜神经损伤的治疗方法,中重度NK被认为是最具挑战性的眼部疾病之一。近日,治疗此病的欧适维®继在欧盟、美国获批后,又在中国获得批准,给患者带来希望。
NK的病因较多,最常见的病因是病毒感染(如疱疹性感染或其他感染)、眼部或神经外科手术、眼表物理性损伤、长期使用含防腐剂的眼局部药物或佩戴隐形眼镜。有些会损害到角膜知觉和营养的全身性疾病也会导致NK,如糖尿病、多发性硬化、麻风病、颅内占位病变等。由于NK的发病率不高,低于1.6/10000人2,且NK患者初期往往很少有症状,在日常生活中不易发现,因此,非常容易造成漏诊和误诊。
NK的治疗非常复杂,目前国内大都采用如人工泪液、绷带镜、羊膜移植、眼睑缝合等“保守对症治疗”的方式,不能从根源上解决NK的致病因素,疗效不满意,容易复发,且会损害眼睛的外观和功能,多数患者无法继续正常生活和工作。
上个世纪,意大利科学家发现了神经生长因子对神经的再生和修复作用,该发现也一举赢得了1986年诺贝尔生理学和医学奖。近年来,NK逐渐被临床医生所关注和重视,角膜神经再生成为了研究诊疗热点。在经过科研工作者们万千次的探索之后,神经生长因子终于被成功临床转化为有效药物,并且攻破了量产和保存的难关。这就是全球首个也是目前唯一一个获批用于治疗神经营养性角膜炎的突破性生物疗法——塞奈吉明滴眼液(欧适维®)。该药由意大利制药公司东沛制药研发,2017年7月在欧盟批准上市,2018年8月在美国批准上市。该产品在欧洲和美国被认定为孤儿药。近日,欧适维®已正式在中国获得批准,神经营养性角膜炎患者从此将迎来治疗的新选择。
新民晚报首席记者 左妍